index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Access content directly

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Références bibliographiques

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Mots clés

Animal Genetic Therapy Stem cell CRISPR-Cas9 Transfection/methods Neurons Chromosomal instability Lentivirus/genetics Protein Tyrosine Phosphatases Genotoxicity Splicing Genome AAV Viral Cell Line Muscular Dystrophy Thérapie cellulaire Myotonic dystrophy Mitochondria Adeno-associated virus Astrocytes Genes Pathological modeling Inbred C57BL Immunology Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Reporter Genetic Myotonic dystrophy type 1 Transduction Astrocyte CRISPR/Cas9 Genetic Vectors Dystrophin Gene therapy Thérapie génique Dosage Animals Amphipathic peptide Knockout RNA biology Polymorphism Liver Retinitis pigmentosa Duchenne Muscular Dystrophy Cell therapy Calcium Cell Proliferation Preschool Muscle Canine Animal models Genome editing Muscle disease Mice Adult FKRP MiRNA Genetic Therapy/methods Pluripotent stem cells Induced pluripotent stem cells Male Transcriptomics Age-related macular degeneration Humans Genetic Loci Muscular dystrophy Myotubular myopathy Chromothripsis DLK1-DIO3 Golgi apparatus Inbred mdx Female Dependovirus/genetics/immunology Metabolism Spinal cord Receptors HEK293 Cells Human pluripotent stem cells Lentiviral vector Gene Expression Regulation Phenotype Disease Models Child Human Myopathy Mutation Activin Receptors Alternative splicing Myopathies Micronuclei Gene Transfer Techniques Virus Integration Aequorin Aging Progeria Cellules souches embryonnaires humaines Dependovirus/genetics Duchenne muscular dystrophy Antigens

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

Vecteurs intégratifs :

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

 

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